¿Tratamientos efectivos? Hablamos de medicamentos huérfanos

Deseamos encontrar un tratamiento efectivo para aquella enfermedad que nos toca más de cerca, pero si hablamos de enfermedades raras es una tarea nada fácil.

Hablamos de los medicamentos huérfanos, aquellos que sirven para prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades raras, pero que son poco interesantes para la industria farmacéutica, por lo que no invierten en su desarrollo.

La mención de "medicamento huérfano" está regulada por la Unión Europea desde al año 1999 y ofrece algunas ventajas para la investigación de estos fármacos.

Tratamientos para enfermedades raras

Cuando hablamos de enfermedades raras hay muchas cosas implícitas, pero la más destacada es, sin duda, el deseo de encontrar un tratamiento efectivo para aquella enfermedad que nos toca más de cerca.

Pero, al tratarse de enfermedades poco frecuentes, el encontrar una terapia que realmente tenga un efecto notorio en nuestros enfermos no es fácil. Con esta reflexión pasamos a hablar de los medicamentos huérfanos.



Medicamentos huérfanos

Antes que nada, vamos a ver estos medicamentos qué tienen de especial:

Se describen como aquellos fármacos que sirven para prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades raras. Reciben la mención de “huérfanos” porque son poco interesantes para la industria farmacéutica, por lo que no invierten en su desarrollo.

Digo que son poco interesantes para la industria porque al ir dirigidos a “pocos” pacientes no podrían recuperar la inversión económica dirigida a su desarrollo. Y esto es debido a que este proceso hasta encontrar un medicamento que funcione es muy arriesgado económicamente:

- Se tardan unos 10 años en descubrir una molécula comercializable.
- Se tienen que invertir decenas de millones de euros.
- Pero sólo 1 de cada 10 moléculas que se ensayan tienen un efecto real.

Sin embargo, y como bien todos sabéis, es de vital importancia disponer de estos medicamentos dirigidos a enfermedades minoritarias, es una necesidad de salud pública.

Es por ello que existe la mención de “medicamento huérfano”, y fue Estados Unidos el país pionero en este aspecto. Ya en 1983 desarrollaron allí una ley que permitía acceder a subvenciones para poder desarrollar y comercializar este tipo de medicamentos.

Años después, la Unión Europea (año 1999) se unió a esta iniciativa, dictaminando que un medicamento huérfano es aquel que:

- Está destinado al diagnóstico, tratamiento o prevención de una enfermedad con una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes.
- Está destinado a tratar una enfermedad grave causante de incapacidad y que sea difícilmente comercializable sin el estímulo pertinente.

En la Unión Europea, esta designación la establece el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), aunque esto no implica que el producto llegue a cumplir los criterios necesarios para su autorización, como son la eficacia, seguridad y calidad.

Otros países tienen criterios un poco distintos, como:

- Estados Unidos: prevalencia de 7,5/10.000 habitantes.
- Japón: 4/10.000 habitantes.
- Australia: 1,1/10.000 habitantes.

Como veis, la Unión Europea tiene unos criterios más amplios que Japón o Australia, pero me pregunto si aún podríamos ajustar más esas medidas y acercarnos a los números propuestos por Estados Unidos, lo cual haría que un mayor número de enfermedades fueran candidatas a tener acceso a estos medicamentos huérfanos.

Dra. Noelia Benetó